이분척추 태아 수술은 신경 손상을 멈추게 하지만 되돌릴 수는 없어, 약 60%의 어린이가 걷지 못하는 한계가 있었습니다. CuRe 임상시험은 세계 최초로 자궁 내 교정 수술에 줄기세포를 추가하여 이러한 판도를 바꾸었으며, 『랜싯』에 발표된 초기 결과는 의미 있게 개선된 운동 결과를 보여줍니다.
CuRe 임상시험의 작동 원리
UC 데이비스 헬스 연구진은 태아 수술 중 노출된 척수에 태반 중간엽 줄기세포를 직접 적용했을 때, 수술 단독의 효과를 뛰어넘는 신경학적 복구가 가능한지 연구했습니다.
이분척추 태아를 임신한 여성을 대상으로 임신 19주에서 26주 사이에 수술이 진행되었습니다. 줄기세포는 신경 손상을 악화시키는 염증 감소, 신경 복구를 돕는 성장 인자 분비, 치유에 유리한 면역 환경 조절이라는 세 가지 생물학적 역할을 위해 선택되었습니다.
운동 수준 결과는 예측보다 평균적으로 1–2단계 더 높았으며, 이는 더 나은 이동성과 독립성으로 이어질 수 있는 임상적으로 의미 있는 차이입니다. 또한 줄기세포 그룹은 출생 후 션트 삽입 필요성이 더 적었습니다. 션트 수술은 심각한 위험을 동반하고 많은 어린이가 평생 여러 번 재수술을 받아야 하므로 이는 매우 중요한 결과입니다.
산모나 태아에게서 심각한 합병증 증가는 관찰되지 않았습니다. FDA는 2상 임상시험으로의 진행을 승인했습니다.
결과의 실제 의미
환아의 최대 80%는 뇌에 체액이 위험하게 축적되는 수두증이 발생하며, 종종 외과적 션트 삽입술이 필요합니다. 이러한 부담을 줄인 것은 이번 연구 결과가 거둔 중요한 부수적 성과입니다.
1상 임상시험은 안전성과 효과 신호를 확인하기 위한 것이지, 최종적인 증거를 제시하는 단계는 아닙니다. 표본 크기가 작고, 추적 관찰 기간이 12개월에 불과하며, 무작위 대조군이 아닌 과거 데이터와 비교했다는 한계가 있습니다. 이 방법이 표준 치료법이 되기 전에는 더 큰 규모의 임상시험이 필요합니다. CuRe 임상시험이 제공하는 것은 태아를 손상으로부터 보호하는 것에서 출생 전 신경 조직을 적극적으로 복구하는 것으로의 신뢰할 수 있는 방향 전환입니다.
