이분척추 태아 수술을 받은 어린이의 약 60%는 여전히 걸을 수 없습니다 [Mayo Clinic]. 이 통계는 태아 수술이 표준 치료법으로 자리 잡은 이래 10년 넘게 산전 의학계를 괴롭혀 왔습니다. 2026년 2월 26일, 의학 저널 『랜싯(The Lancet)』에 발표된 1상 연구는 이 분야에서 전례 없던 결과를 제시했습니다. 바로 태아 수술 중 줄기세포를 추가하는 것이 신경학적 예후를 의미 있게 개선할 수 있다는 증거입니다. UC 데이비스 헬스(UC Davis Health)에서 수행된 CuRe 임상시험은 세계 최초로 자궁 내 이분척추 교정 수술에 줄기세포를 적용한 사례입니다. 미국 식품의약국(FDA)은 이미 다음 단계로의 진행을 승인했습니다. 이는 이론적인 약속이 아닙니다. 태아 의학이 손상 통제에서 적극적인 신경 복구로 전환될 수 있음을 보여주는 초기 임상 증거입니다.
출생 전 이분척추가 미치는 영향
이분척추는 태아 발달 초기에 신경관이 제대로 닫히지 않아 척수가 양수에 노출되는 질환입니다. 이러한 노출은 점진적으로 손상을 일으킵니다. 척수가 보호받지 못하는 시간이 길어질수록 신경 손상이 축적되어 마비, 방광 기능 장애, 인지 장애로 이어집니다.
환아의 최대 80%는 뇌에 체액이 위험하게 축적되는 수두증이 발생하며, 종종 외과적 션트 삽입술이 필요합니다.
Photo by 2011년 획기적인 MOMS 임상시험을 통해 출생 후 교정술보다 우수함이 입증된 태아 수술은 진정한 돌파구였습니다. 이 수술은 출생 전에 결손 부위를 닫아 척수를 추가 손상으로부터 보호합니다. 하지만 근본적인 한계가 있습니다. 손상을 멈출 수는 있지만 이미 발생한 손상을 되돌리지는 못한다는 점입니다. 산전 진단을 받은 가족에게 시계를 멈추는 것과 되돌리는 것의 차이는 엄청난 무게를 가집니다.
CuRe 임상시험이 해결하고자 한 것이 바로 이 간극입니다.
CuRe 임상시험의 설계 과정
이 임상시험은 야심 찬 질문을 중심으로 설계되었습니다. 태아 수술 중 노출된 척수에 태반 중간엽 줄기세포를 직접 적용하면 수술만으로 얻을 수 있는 것 이상의 신경학적 복구를 이끌어낼 수 있을까?
UC 데이비스 헬스의 연구진은 이분척추 태아를 임신한 여성을 대상으로 임신 19주에서 26주 사이에 수술을 시행했습니다. 줄기세포는 세 가지 특정 생물학적 특성 때문에 선택되었습니다.
-
항염증 작용: 신경 손상을 악화시키는 면역 반응 감소
-
성장 인자 분비: 세포 수준에서 신경 조직 복구 지원
-
면역 조절: 치유에 더 유리한 환경 조성
결과는 출생 시와 12개월 후에 추적 관찰되었으며, 운동 기능, 뇌 발달, 션트 삽입률을 측정했습니다. 단계적 설계는 안전성을 최우선으로 하고, 그 다음으로 효과 신호를 감지하는 데 중점을 두었습니다. 섣부른 주장을 하기보다는 신중하고 체계적인 접근 방식을 택한 것입니다.
실제 결과가 보여주는 것
1상 연구 결과는 조심스럽지만 고무적입니다. 줄기세포 강화 수술을 받은 영아들은 수술만 받은 과거 대조군에 비해 12개월 시점에서 더 강한 하지 운동 기능을 보였습니다.
운동 수준 결과는 예측보다 평균적으로 1–2단계 더 높았으며, 이는 더 나은 이동성과 독립성으로 이어질 수 있는 임상적으로 의미 있는 차이입니다.
Photo by 줄기세포 그룹은 또한 출생 후 션트 삽입 필요성이 감소한 것으로 나타났습니다. 이는 중요한 결과입니다. 션트 수술은 감염 및 기계적 고장 등 심각한 위험을 수반하며, 많은 이분척추 아동들은 평생에 걸쳐 여러 번의 션트 재수술을 받습니다.
결정적으로, 산모나 태아의 합병증이 유의미하게 증가하지 않았습니다. 부작용 발생률은 표준 태아 수술과 비슷한 수준을 유지했는데, 이는 모든 보조 요법이 다음 단계로 나아가기 위해 반드시 통과해야 하는 기준입니다.
신중히 고려해야 할 실질적 한계
유망한 초기 증거가 곧 입증을 의미하지는 않습니다.
Photo by 몇 가지 고려사항이 이러한 낙관론을 조절합니다.
- 적은 표본 크기: 1상 임상시험은 안전성과 효과 신호 감지를 위해 설계된 것이지, 모집단 수준의 결론을 내리기 위한 것이 아닙니다. 명확한 일반화를 이끌어내기에는 통계적 검정력이 아직 부족합니다.
- 짧은 추적 관찰 기간: 이분척추 아동의 신경 발달은 유년기 내내 계속 진화합니다. 초기의 운동 기능 개선이 12개월 이후에도 지속될지, 정체될지, 혹은 더 확장될지는 아직 알 수 없습니다.
- 접근성 장벽: 미국 내에서 개방 태아 수술을 시행하는 센터는 30곳 미만입니다. 줄기세포 준비 과정이 추가되면 복잡성이 증가하여, 주요 대학 의료 센터 외부에 거주하는 가족들의 접근성이 더욱 좁아질 수 있습니다.
모체태아의학계의 회의론자들은 무작위 동시 대조군이 아닌 과거 대조군을 사용한 점이 비교의 타당성을 제한한다고 정당하게 지적합니다. 더 큰 규모의 무작위 2상 임상시험에서 이 문제를 직접적으로 다루어야 할 것입니다. FDA의 진행 승인은 안전성에 대한 신뢰를 반영하지만, 효능에 대한 질문은 여전히 남아있습니다.
보호에서 재생으로의 전환
CuRe 임상시험이 중요한 이유는 단지 데이터 때문만이 아닙니다. 이 시험이 나타내는 개념적 전환 때문입니다.
Photo by 수십 년 동안 태아 수술은 ‘손상이 더 심해지기 전에 멈춘다’는 하나의 철학 아래 운영되었습니다. CuRe 접근법은 재생 의학이 출생 후뿐만 아니라 출생 전에도 적용될 수 있다는 다른 아이디어를 제시합니다.
이는 이분척추를 훨씬 넘어서는 의미를 가집니다. 연구자들과 생명윤리학자들은 이미 줄기세포 강화 요법이 자궁 내 조직이나 신경 손상을 포함하는 다른 태아 질환에도 적용될 수 있는지 탐색하고 있습니다. 적어도 개념적으로는 문이 열린 셈입니다.
그럼에도 불구하고 의료계의 신중한 반응은 적절한 경계심을 반영합니다. 소규모 집단에서 나온 초기 단계의 결과는 축하가 아닌 주목을 받을 만합니다. 신호와 표준 치료법 사이에는 수년간의 엄격한 검증이라는 차이가 있습니다. CuRe 임상시험이 제공하는 것은 치료법보다 더 드문 것입니다. 바로 신뢰할 수 있는 새로운 방향입니다.
CuRe 임상시험은 줄기세포가 태아 이분척추 수술을 개선하여 더 나은 운동 결과와 수두증 부담 감소 가능성을 보여주는 초기이지만 설득력 있는 증거를 제공합니다. 규모, 장기적 지속성, 공평한 접근성에 대한 문제들은 아직 해결되지 않았습니다. 더 큰 규모의 임상시험을 통해 이러한 결과가 유효한지 결정될 것입니다. 이분척추 산전 진단을 받은 가족들에게 이 연구는 보장은 아니지만, 산전 의학이 언젠가 이룰 수 있는 것에 대한 진정한 변화이자 조심스러운 희망의 이유를 제시합니다. UC 데이비스 팀의 2상 연구 결과를 지켜보는 것은 충분히 주목할 가치가 있습니다.
